MALATTIE INCURABILI: FRA LIMITI E OPPORTUNITA’
Scrivere di salute è molto impegnativo. Chi se ne occupa sa che occorre disporre di grande sensibilità, ma valorizzando l’aspetto pratico della questione. Narrare di patologie che non lasciano speranza richiede l’esercizio di capacità analitiche con approccio pragmatico.
Ma se si racconta la realtà, in tutti i suoi aspetti, anche quelli più scomodi, difficilmente si sbaglia.
LE MALATTIE INCURABILI ESISTONO ANCORA
Non si può giungere ad una soluzione se non si scende a patti con la realtà. Non è possibile individuare terapie per malattie incurabili mortali se prima non si accetta la loro (almeno al momento in cui viene formulato il ragionamento) ineluttabilità.
Parlo non certo casualmente di malattie incurabili. Esistono ancora oggi, nell’epoca storica caratterizzata dalla dirompenza di una innovazione travolgente, patologie che non solo non si possono guarire, ma per le quali non esiste neppure un rimedio per la gestione dei sintomi. Pensiamo a malattie come la Sla, su cui si stanno concentrando non pochi sforzi nell’ambito della ricerca clinica, e altre malattie neurologiche incurabili.
Per non parlare di malattie degenerative incurabili come l’Alzheimer, sulla cui ricerca farmacologica si sono destinate somme ingenti di denaro, senza risultati.
Inutile e controproducente pensare che l’innovazione possa tutto. Arricchire l’immaginario collettivo di archetipi secondo i quali la tecnologia sarebbe in grado di elargire panacee sta diventando un freno al progresso.
RICONOSCERE E GUARDARE AVANTI
Lo sentiamo dire spesso ed è una questione di buonsenso: il primo passo per risolvere un problema è accettare che esista. Secondo questa logica, dettata dal buonsenso e dall’empirismo dell’esperienza, dobbiamo farci carico del peso emotivo che deriva dal fallimento degli ideali di onnipotenza della tecnologia, senza se e senza ma. E dopo, soltanto dopo, guardare avanti in cerca di una soluzione.
Ma, anche qui, incontriamo immediatamente un ostacolo. Non tutta l’innovazione diventa terapia efficace. Da quando un’idea balena nella testa di una mente più o meno prodigiosa, a quando si tramuta in un prodotto che arriva al letto del paziente, passano fiumi di acqua sotto i ponti…
DALLA IDEA ALLA CURA
Quando un ‘intuizione emerge e prende forma, prima di trasformarsi in una terapia efficace, sicura e sostenibile deve superare mille ostacoli e impedimenti.
Tanto per cominciare l’idea deve poter essere tradotta in un prodotto. E questo prodotto deve soddisfare una necessità. Per sopravvivere la ricerca clinica deve assecondare le esigenze di cura dei pazienti, da tutti i punti di vista.
In terzo luogo, il prodotto deve essere validato per efficacia e sicurezza e autorizzato da un ente regolatorio.
Deve inoltre essere industrializzabile e, dunque, sostenibile. Da questo punto di vista, è chiaro che le riflessioni paradigmatiche non hanno senso. Se per un disturbo banale che tende a risolversi spontaneamente siamo disposti a spendere pochi euro, non è così per le malattie incurabili mortali.
LA TERAPIA GENICA PER LA SMA: COMUNICARE LA REALTA’
Avrei piacere a soffermarmi, anche alla luce delle polemiche sollevate negli ultimi giorni dall’approvazione negli USA di un farmaco per la terapia genica della SMA. Ricorderete questa malattia forse per lo spot di Checco Zalone a sostegno delle famiglie dei bambini colpiti. Si tratta della atrofia muscolare spinale, una malattia genetica rara che colpisce i motoneuroni e che impedisce ai piccoli che ne sono affetti di compiere movimenti anche banali.
Tornando a quanto detto poco fa, per scrivere di salute (e soprattutto di malattie incurabili) occorre molta sensibilità. Concentrare gli sforzi della comunicazione sul costo record della terapia, come molti media hanno fatto, non va in questa direzione. Per questo sono d’accordo con quanto scrive Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore Osservatorio Malattie Rare, nel suo editoriale. E’ vero, il costo della terapia è elevatissimo, ma si tratta di un farmaco:
- risolutivo
- one shot: deve essere somministrato una sola volta
- che assorbe anche i costi delle cure che il paziente (cronico) richiederebbe
- destinato a numeri molto limitati di pazienti: la SMA è una malattia rara; questa terapia genica è una soluzione di nicchia.
MALATTIE INCURABILI: QUANDO L’ENTUSIASMO AIUTA
Il decision making, in generale ma nel pharma ancora di più, procede per equilibri, per rapporti, non per posizioni binarie. Non a caso per i farmaci si parla di cost effectiveness, ossia di analisi costo-efficacia. La terapia genica, che con una singola dose risolve, guarisce la malattia, ha generalmente un rapporto costo-benefici vantaggioso.
Personalmente, ho raccontato con entusiasmo di zolgensma (la terapia genica per la SMA) nei miei canali social, perché ritengo che l’approvazione di questa terapia avanzata sia un’ottima notizia. Non solo per i pazienti affetti da questa malattia, ma per tutti i malati. Sapere che la ricerca procede, che nuovi, sfidanti obiettivi vengono raggiunti, fa bene a tutti.
MALATTIE INCURABILI: QUANDO L’ENTUSIASMO NON AIUTA
Dobbiamo crederci, ma la lucidità non deve mai mancare.
Esistono circostanze in cui l’entusiasmo non contribuisce affatto al raggiungimento di un risultato. Ed è quando ci lasciamo ingannare dalla superficialità di certe analisi. Quando le soluzioni che ci vengono prospettate sono troppo semplici per essere credibili. Quando risultati presentati come eccezionali vengono ottenuti a costi inverosimilmente limitati. E qui mi riferisco non solo agli esborsi economici, ma anche alla profusione di energie e speranze, di tempo e risorse intellettuali.
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