Qual è uno dei principali obiettivi (forse il principale) per un farmaco approvato destinato a pazienti a rischio per patologia cardiovascolare?

Raggiungere una buona aderenza terapeutica. Questo principio non vale solo per questa categoria di malattie, ma diciamo che la protezione dal rischio di infarto e ictus richiede di seguire scrupolosamente quanto prescritto dal medico.

Se i pazienti non prendono il medicinale, diventa secondario il fatto che sia efficace.

Più sono complesse le modalità di assunzione, più sono frequenti le dimenticanze e gli errori terapeutici. Questo aumenta anche la probabilità di andare incontro a reazioni avverse e possibili interazioni con altri farmaci.

Più aumenta il numero di volte che il paziente deve prendere la medicina, più è bassa la sua qualità di vita.

Ecco perché l’approvazione da parte dell’Agenzia del Farmaco (AIFA) di inclisiran è davvero un’ottima notizia.

Inclisiran, questo il nome del composto, è un farmaco indicato negli adulti con ipercolesterolemia primaria (cioè non legata all’alimentazione) o dislipidemia mista.

Perché è pericolosa l’ipercolesterolemia?

Si tratta di condizioni che comportano un aumento patologico delle concentrazioni di grassi nel sangue (iperlipidemia). Ciò favorisce la formazione delle placche ateromatose, depositi che si generano sulla parete interna delle arterie e che possono provocare infarto o ictus in diversi modi.

Possono staccarsi dalle arterie e diventare trombi, viaggiare nei vasi sanguigni fino a quando incontrano un restringimento e lì depositarsi e impedire che il sangue raggiunga i tessuti a valle (ischemia).

E’ il caso della trombosi. Se si verifica nei vasi del cervello si può avere un ictus di tipo trombotico.

Quando le placche sono di grandi dimensioni possono rendere difficile il passaggio del sangue anche rimanendo nella posizione originaria. Succede, ad esempio, quando ad essere coinvolta è la carotide. Se al suo interno si forma una placca, il diametro dell’arteria si restringe (stenosi carotidea) e il flusso del sangue al cervello si riduce.

Cos’è inclisiran

Inclisiran è un farmaco biologico Novartis che agisce interferendo con la sintesi delle proteine (si dice che è un RNA interfering).

L’azienda svizzera ha mostrato di credere dall’inizio in questo biofarmaco. Da quando, nel 2019, ha acquisito la biotech The Medicines Company, la cui pipeline era focalizzata proprio sullo sviluppo di inclisiran, per quasi 10 miliardi di dollari.

Siamo orgogliosi di portare oggi questa innovazione ai pazienti che soffrono di ipercolesterolemia. Le patologie cardiovascolari rappresentano un ambito dove c’è un bisogno insoddisfatto ancora molto significativo e dove abbiamo una legacy di 30 anni. Proprio in virtù di questa legacy, continuiamo a investire nella ricerca per trovare soluzioni sempre più innovative, come ad esempio i siRna che sono in grado di agire “a monte”, interferendo cioè con la produzione di proteine che causano le malattie. Oggi questa tecnologia è applicata all’ipercolesterolemia, ma prevediamo in futuro di impiegarla anche nel trattamento di altre patologie.

Valentino Confalone – AD Novartis Italia

In particolare, riduce la sintesi di una speciale proteina (la PCSK9) coinvolta nel metabolismo del colesterolo nel fegato. Attraverso questo meccanismo d’azione, riesce ad aumentare la capacità del fegato di metabolizzare questa sostanza e ad abbassare la sua concentrazione nel sangue.

Cos’ha di speciale inclisiran?

La sua straordinaria caratteristica è quella di richiedere 2 somministrazioni l’anno: due iniezioni per via sottocutanea.

Si tratta di un cambio di paradigma mica da ridere rispetto al farmaco tradizionale a cui siamo abituati, che deve essere preso una o più volte al giorno e che ci mette a rischio di dimenticanze, con la probabilità di conseguenze serie.

Si tratta di un’innovazione terapeutica che riteniamo abbia il potenziale per superare le attuali sfide all’aderenza e persistenza alla terapia, in quanto il nuovo farmaco comporta anche un vantaggio in termini di posologia rispetto ai farmaci già disponibili, grazie alla somministrazione sottocutanea su base semestrale.

Furio Colivicchi – Presidente dell’Associazione Nazionale Medici Cardiologi Ospedalieri (ANMCO)

Inclisiran non può essere prescritto dal medico di medicina generale, ma può essere dispensato dal farmacista solo dietro presentazione della ricetta di uno specialista.

Quindi basta prendere questo farmaco e dimenticarsi della dieta?

No.

In questi pazienti il colesterolo è alto per cause primarie. Questo significa che, anche se si mettessero a dieta strettissima, la colesterolemia non tornerebbe normale.

Ma la quota di grassi che essi assumono mangiando si somma comunque al colesterolo che il loro corpo produce a causa della patologia. Quindi rimane in ogni caso necessaria un’alimentazione controllata.

Inoltre, inclisiran è indicato in associazione ad una statina, i farmaci tradizionali che vengono prescritti per abbassare i livelli di lipidi nel sangue.