L’Epatite C è una malattia infettiva causata dal virus HCV (Virus dell’Epatite C Umana) che si trasmette attraverso contatto diretto con sangue infetto (trasfusioni, interventi chirurgici, terapie dentistiche, rapporti sessuali,…) e attacca in prima battuta il fegato (da qui il nome “epatite”).

L’infezione non scatena generalmente reazioni particolari. Solo nel 15% dei casi sono presenti sintomi molto generici quali stanchezza, inappetenza, nausea, dolori muscolari. Questo dato apparentemente positivo è in realtà insidioso: la consapevolezza della malattia da parte della persona che è stata infettata è normalmente molto tardiva rispetto al momento dell’infezione e questo favorisce la propagazione della malattia.

Dopo una prima fase acuta può risolversi spontaneamente o cronicizzare (85% dei casi), portando alla formazione di cicatrici nel tessuto epatico, che riducono progressivamente la funzionalità dell’organo e, nel 20% circa dei casi cronici, causano la cirrosi. Da questo stato gravemente compromesso, l’evoluzione può essere molto lenta (75% dei casi) o veloce, nel qual caso gli esiti sono il carcinoma o l’insufficienza epatica.

Si stima che in Italia ci siano un milione di persone infettate dal virus, ma è impossibile dirlo con esattezza, perché non si tratta di dati ufficiali. A livello mondiale si calcolano fra i 130 ed i 170 milioni di casi.

In generale, in passato, il trattamento è stato prescritto esclusivamente ai pazienti con alterazioni epatiche provocate dal virus. Fino al 2011 la terapia prevedeva un’associazione fra Interferone alfa-pegilato (che stimola la reazione immunitaria diretta contro i virus) e Ribavirina (antivirale). A fronte dei numerosi effetti collaterali, in alcuni casi tali da costringere all’interruzione, il trattamento offriva percentuali di guarigione del 40-50%. Bassine, ma inevitabili vista la resistenza di alcuni genotipi virali nei confronti del cocktail di farmaci.

Nel 2011 è stata approvata l’introduzione in terapia di due nuovi antivirali: boceprevir e telaprevir. In combinazione con l’Interferone, le due molecole sono in grado di ridurre il rischio di resistenza farmacologica, portando la percentuale di risoluzione della malattia al 70%. Dal punto di vista degli effetti collaterali, nessun cambiamento.

Poi, nel 2013, la svolta. L’approvazione da parte di FDA (l’Agenzia del farmaco statunitense) di Sofosbuvir (nome commerciale Sovaldi®). La molecola viene prodotta e commercializzata da una multinazionale farmaceutica americana, la Gilead, dopo un investimento complessivo di circa 11 miliardi di dollari.

I principali vantaggi legati al trattamento con Sofosbuvir sono rappresentati da:

  • durata: 3-6 mesi contro i 6-12 mesi della terapia tradizionale
  • percentuale di successo: fino al 100% dei casi, contro un massimo di 70%
  • via di somministrazione: orale, che presenta una compliance più elevata e quindi una maggiore adesione al protocollo terapeutico da parte del paziente
  • meccanismo d’azione: diretto contro la RNA-polimerasi (a differenza dei precedenti antivirali, ad azione indiretta), enzima indispensabile alla replicazione virale.

Il Sofosbuvir viene somministrato in associazione con la Ribavirina (o altri antivirali) in un mix che può includere l’Interferone.

Ma veniamo agli svantaggi. Uno: il costo.

Il costo dichiarato della terapia è di 37.000 euro in Italia. Vi sembrerà un’enormità, ma, in realtà, è grazie alle efficaci trattative condotte dal DG pro-tempore di AIFA Luca Pani che il nostro Paese ha negoziato il prezzo minore di tutta Europa.

Va anche chiarito che questo prezzo non corrisponde alla cifra che lo Stato deve sborsare per ogni paziente. Attraverso ulteriori negoziati e grazie a speciali clausole contrattuali, il costo reale si aggira intorno ai 15.000 euro per paziente. In ogni caso tanto. La sostenibilità è comunque uno dei parametri fondamentali con cui le istituzioni devono confrontarsi nel pianificare gli investimenti.

Per questa ragione le istituzioni hanno stabilito una restrizione nell’accesso alla terapia, che viene garantita dallo Stato solo in caso di patologia avanzata.

L’esclusione dalla terapia di moltissimi ammalati ha comprensibilmente scatenato polemiche da parte dei pazienti, dei loro famigliari e, in generale, dell’opinione pubblica, cui riesce difficile immaginare come lo Stato possa disporre di una soluzione per una patologia invalidante e potenzialmente mortale ed impedirne l’accesso ai cittadini che ne avrebbero bisogno. Nel Giugno del 2016 EpaC ONLUS, associazione di categoria dei malati, ha inviato ad AIFA (l’Agenzia Italiana del Farmaco) una richiesta ufficiale di accesso alla terapia da parte della totalità dei pazienti.

Nel frattempo i maggiori quotidiani nazionali hanno riportato notizie riguardanti nostri connazionali malati di Epatite C che hanno aggirato l’ostacolo: impossibilitati ad avere il farmaco in Italia, lo hanno acquistato all’estero, da Paesi extra EU (Pakistan, India, Egitto,…), pagandolo molto meno: si parla di 2.000 euro più le spese legate al viaggio. Si tratta del medicinale generico del Sofosbuvir, commercializzato come Harvoni®: la stessa molecola, senza marca.

Ai connazionali che hanno affrontato il “viaggio della speranza” è bastata una mail per ottenere la terapia, al prezzo totale di 900 euro. Già dopo un mese, secondo le loro testimonianze, il virus era scomparso dal loro organismo.

Va detto che se l’importazione di farmaci registrati, in Italia, è consentita dalla legge, a patto che sia per uso personale, in realtà viene scoraggiata.

Basterebbe garantire la possibilità di curarsi a tutti per risolvere il problema, direte voi.

E avete ragione. A conti fatti si tratterebbe di un vero e proprio risparmio, perché il Sofosbuvir guarisce definitivamente la malattia in percentuali che raggiungono il 100%. Ricordiamo che l’Epatite C è una malattia cronica: chi non guarisce necessiterà continuativamente della somministrazione di cure e procedure diagnostiche, gravando in tal modo sulle casse del SSN. EpaC ONLUS, che si è avvalsa della collaborazione di un consulente di eccezione, il Professor Francesco Saverio Mennini, docente di Economia Sanitaria presso l’Università degli Studi di Roma Tor Vergata, ha fatto i conti. Le stime affermano che, garantendo oggi la terapia per tutti i malati di Epatite C, dal 2018 lo Stato comincerebbe a risparmiare 16.000 euro per ogni paziente (tenuto conto di costi diretti e indiretti).

Stefano Vella, direttore del Dipartimento di Farmacologia dell’Istituto Superiore di Sanità, nel corso di un’intervista a “Quotidiano Sanità” conferma: “La salute delle persone è sempre costo-efficace, perché è un investimento”. Vella cita PITER, il primo grande studio prospettico italiano condotto su più di 10.000 individui affetti da Epatite C: un ottimo strumento per i decisori.

Nella recente presentazione della Legge di Bilancio 2017 il Presidente del Consiglio Matteo Renzi ha manifestato apertura nei confronti dell’ampliamento del numero dei pazienti cui lo Stato offrirà la terapia, attraverso lo stanziamento di fondi che la stessa legge prevede.

Che sia “la volta buona”?