La ricerca non prevede solo farmaci: un importante progetto italiano coinvolge le cellule staminali per la sclerosi multipla.

L’ultimo (straordinario) breakthrough nella ricerca farmacologica sulla sclerosi multipla è quello di ocrelizumab, il farmaco rivoluzionario per il trattamento della forma più grave della malattia. In questo post, voglio raccontarvi dei progressi nella terapia cellulare, ossia nella somministrazione di cellule staminali per la sclerosi multipla. In vivo, queste crescono e si differenziano, ripristinando la guaina mielinica danneggiata dalla malattia.

Qui puoi leggere dei nuovi scenari della terapia della sclerosi multipla.

 

LE CELLULE STAMINALI PER LA SCLEROSI MULTIPLA

A fine maggio 2017 all’IRCCS San Raffaele di Milano è stata effettuata la prima infusione di cellule staminali neurali in un paziente affetto da sclerosi multipla progressiva in fase avanzata. Si tratta del primo di 12-24 pazienti arruolati nello studio. Questo progetto giunge dopo 10 anni di ricerca sulle applicazioni terapeutiche della terapia cellulare nel trattamento di questa malattia. Viene tenuto sotto costante monitoraggio.

Leggi l’approfondimento (express) sulla sclerosi multipla.

Il coordinatore dello studio è il professor Gianvito Martino, direttore scientifico IRCCS e capo dell’unità di ricerca di Neuroimmunologia. L’implementazione del protocollo clinico è stata affidata al professor Giancarlo Comi, primario e direttore dell’Istituto di Neurologia sperimentale.

 

VANTAGGI DELLE STAMINALI NEURALI

Le cellule staminali neurali potrebbero essere utili nella lotta contro la sclerosi multipla per due ragioni:

  1. sono le cellule progenitrici: possono differenziarsi dando origine a tutti i tipi di cellule nervose (neuroni e cellule gliali, ossia cellule di supporto ai neuroni stessi). La sclerosi multipla danneggia la membrana che riveste i nervi (mielina). La mielina viene prodotta da un tipo di cellula gliale (oligodendrociti): quindi le staminali neurali, per poter essere efficaci, devono trasformarsi in oligodendrociti
  2. in vivo producono fattori neuroprotettivi che favoriscono lo sviluppo degli oligodendrociti.

Come dichiarato dal professor Martino:

L’Italia è stata fra i primi Paesi al mondo a puntare sulle cellule staminali neurali per il trattamento della sclerosi multipla.

 

L’OBIETTIVO DELLA TERAPIA CON CELLULE STAMINALI

L’obiettivo della terapia con le cellule staminali neurali è duplice:

  • interrompere il processo infiammatorio che attacca e distrugge la mielina
  • ripararne i danni già inflitti.

La terapia cellulare per la sclerosi multipla viene infusa direttamente nel liquido cerebrospinale attraverso una puntura lombare. Da qui le cellule staminali neurali possono raggiungere tutto il sistema nervoso centrale, crescere e proliferare, dando origine ai nuovi oligodendrociti. Questi, a loro volta, produrranno la nuova mielina.

Il target generale della ricerca sulla sclerosi multipla è quello di avere a disposizione sempre più strumenti per trattare in particolare la forma primaria progressiva della sclerosi multipla. Questa è, infatti, la variante più scoperta dal punto di vista farmacologico. Negli ultimi anni AISM (Associazione Italiana Sclerosi Multipla) e FISM (Federazione Italiana Sclerosi Multipla) hanno investito 20 milioni di euro nel finanziamento di progetti diretti verso questo scopo.

(Post aggiornato il 13 febbraio 2018)