IL FARMACO PER LA SMA E’ UNA SPERANZA PER TUTTE LE MALATTIE RARE
Con il nuovo farmaco per la SMA si aprono prospettive di terapia per i piccoli affetti da malattia degenerativa e per le loro famiglie ci sono nuove speranze. Un nuovo farmaco approvato dall’ente regolatorio statunitense FDA a fine 2016 potrebbe dare una svolta al trattamento della SMA. Questo acronimo sta per Atrofia Muscolare Spinale, malattia degenerativa che dipende da una mutazione genetica. La SMA è una malattia rara (qui il link verso Osservatorio Malattie Rare per capire, attraverso i numeri, cosa significa) in cui questo difetto genetico impedisce la corretta sintesi di una proteina fondamentale per la sopravvivenza dei...
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