Merck (in Italia MSD) ha presentato i risultati di uno studio in fase I di una molecola estremamente promettente testata contro il morbo di Alzheimer.

Sappiamo tutti quale sia il devastante impatto di questa patologia, non solo sui pazienti, ma anche sulle loro famiglie, sui caregivers e sulla società intera.

Da anni la comunità scientifica è vicina allo sviluppo di una molecola efficace per il suo trattamento, ma abbiamo già evidenziato in altre occasioni quanto, in certi frangenti, i risultati dei test si siano dimostrati, anche in fasi avanzate, deludenti.

La molecola in questione è il verubecestat (MK-8931) e lo studio è stato pubblicato su Science Translational Medicine.

Il Morbo di Alzheimer è una patologia cronica neurodegenerativa che presenta precise caratteristiche:

  • disfunzioni cognitive: perdita dell’orientamento visivo e spaziale e progressivo deterioramento delle funzioni di memoria, linguaggio, emotività, personalità, ragionamento
  • deposizione di placche nel cervello: è l’aspetto più comune, anche se condiviso con altre forme di demenza senile. Una proteina che fa parte della membrana dei neuroni (APP) viene trasformata dall’enzima BACE in un’altra proteina (beta-amiloide). Nelle persone con l’Alzheimer, per ragioni non completamente chiare, questa non viene metabolizzata e si accumula all’esterno dei neuroni, dove forma strutture compatte, le placche
  • accumuli proteici all’interno dei neuroni: si agganciano alle proteine dello scheletro cellulare, danneggiandolo
  • infiammazione del tessuto cerebrale: fattore patologico chiave. E’ causata dalle placche, che, non essendo fisiologiche, appaiono al nostro sistema immunitario come dei corpi estranei, scatenando la sua risposta.

Il verubecestat agisce inibendo BACE e quindi bloccando l’accumulo di beta-amiloide. E’ pertanto essenziale la sua somministrazione in fase prodromica o iniziale della malattia, prima che si formino le placche. BACE è un enzima noto da poco, che ha un ruolo anche nello sviluppo dei collegamenti nervosi.

Il timore è che, rallentandone l’attività, si possano verificare effetti collaterali quali l’indebolimento di alcune funzioni del sistema nervoso. Verubecestat potrebbe addirittura peggiorare il deficit mnemonico. Tutto questo è ancora da verificare.

Le sperimentazioni sono ancora lunghe e i prossimi aggiornamenti saranno pubblicati probabilmente nel 2017.

Lunedì scorso il Presidente Obama ha dichiarato Novembre il mese della consapevolezza sul Morbo di Alzheimer. Il traguardo che gli USA si sono posti è quello di riuscire a trattare la malattia entro il 2025.

Non proprio domani, ma i tempi della ricerca non possono essere compressi.