I farmaci biosimilari, simili (anche se non identici) a quelli di marca, permettono di estendere il numero di pazienti che ha accesso alle terapie e di investire in innovazione.
In una nota congiunta pubblicata il 20 settembre, EMA e HMA (Heads of Medicines Agencies) hanno ribadito l’intercambiabilità di farmaci biologici e biosimilari.
Ma cosa sono i cosiddetti farmaci biotecnologici (o biofarmaci) e cosa significa che sono intercambiabili?

La SOSTENIBILITà DEI FARMACI BIOLOGICI

Uno degli impedimenti maggiori all’accesso alla terapia è rappresentato dal costo dei farmaci. E’ vero, abbiamo a disposizione medicinali sempre più innovativi. Cambiano la storia, rendono curabili (addirittura, in alcuni casi, guaribili) malattie che fino a poco tempo fa non lo erano.
Ma i costi talora elevatissimi di queste molecole possono rallentare la loro diffusione, renderli meno disponibili ai pazienti.
Nuove iniziative che contribuiscano a ridurre l’impatto economico dei farmaci, sono sempre allo studio.
Lo storytelling della malattia e della guarigione: come la comunicazione aiuta i pazienti con epatite C.
Il biotech è uno degli strumenti che ha consentito, negli ultimi anni, di produrre la gran parte dei farmaci innovativi oggi in uso.

ESEMPI DI FARMACI BIOSIMILARI

L’ingegneria genetica ha posto (e continua a porre) questioni etiche forti. Talune incomprensibili, dal momento che ci ha messo a disposizione sostanze dal valore indiscutibile.

BIOSIMILARI: L’INSULINA

L’insulina umana è stato il primo farmaco realizzato con la tecnica del DNA ricombinante, l’antesignano del moderno CRISPR. Era il 1982.
Nel tempo, la produzione biotecnologica di farmaci si è estesa, continuando a privilegiare gli ormoni.
Successivamente, con l’affinamento delle procedure, è diventato possibile produrre anche altre molecole, come gli antitumorali. Una delle molecole più (relativamente) popolari è il pembrolizumab, usato con grande successo per il trattamento del tumore del polmone inoperabile.
Sappiamo che si tratta di farmaci estremamente costosi, il cui impatto sui bilanci degli Stati che godono (come il nostro) di un Servizio Sanitario, sono dirompenti.
Il loro costo elevato dipende da:
  • investimenti: le fasi di ricerca e sviluppo dell’industria farmaceutica richiedono investimenti ingenti
  • insuccesso di molte molecole: non tutte le molecole su cui si investe superano i test di efficacia e sicurezza. La maggiorparte si ferma prima. Gli step di ricerca e sviluppo di un farmaco sono come un setaccio a maglie molto strette. Nonostante il gran numero di molecole candidate, pochissime riescono a infilarsi nei pertugi delle procedure selettive.

FARMACI BIOSIMILARI E SOSTENIBILITA’ DELL’INNOVAZIONE

Una delle soluzioni per centrare l’obiettivo del contenimento costi, è costituita dai farmaci biosimilari.
I biosimilari sono molecole simili a quelle biotecnologiche originali. Possono essere prodotte e commercializzate quando il brevetto che tutela il farmaco originatore (quello di marca) scade.
Il prezzo inferiore (anche del 30%) è legato alla scadenza del brevetto. Questo dura l’intervallo di tempo in cui si stima che i costi sostenuti dall’industria farmaceutica che lo ha ottenuto siano stati ammortizzati.
I biosimilari sono strategici non solo nel contenimento della spesa farmaceutica, ma anche nel favorire l’innovazione. Aumentano la sostenibilità per i loro costi contenuti (rispetto ai prodotti di marca) e consentono al Servizio Sanitario di rendere i dispendiosi farmaci innovativi più disponibili per i pazienti. Per questo, nel 2017 i biosimilari hanno assorbito il 19% del mercato di riferimento.

FARMACI BIOSIMILARI E GENERICI

Questo accade anche per i medicinali non biologici, attraverso l’uso dei generici.
In questo casi, però, non si tratta, come per i generici, della stessa identica molecola, ma di farmaci che vengono sintetizzati con le medesime procedure e producono lo stesso effetto.
La complessità delle molecole ottenute con le procedure biotecnologiche rende simili ma eventualmente non uguali fra loro anche gli stessi farmaci originatori. Se prodotti (ad esempio) in diversi lotti o in differenti stabilimenti, possono manifestare differenze.

FARMACI BIOSIMILARI E BIOEQUIVALENTI

Non dobbiamo lasciarci spaventare da paure irrazionali. Non stiamo acquistando un prodotto di qualità inferiore, ma bioequivalente, cioè che ha le stesse performance farmaceutiche del farmaco di marca.
Per godere di questa dicitura, ha dovuto superare prove specifiche e controlli sotto la supervisione dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA).
Tuttavia, proprio perché (bio)similare e non (bio)identico, fino a poco tempo fa la normativa non gli consentiva di sostituire automaticamente il farmaco di marca in sede di acquisto in Farmacia. Questo limitava di fatto la diffusione dei biosimilari.

FARMACI BIOLOGICI E BIOSIMILARI

In un position paper del 2018 l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha stabilito che, sulla base del fatto che hanno lo stesso rapporto rischio/beneficio, biologico e biosimilare sono farmaci intercambiabili.
E lasciato al medico la discrezionalità di decidere caso per caso.
Insomma, non si tratta, come nel caso dei generici, di totale sovrapponibilità, ma di similitudine. Per tale ragione l’Agenzia del farmaco si riserva di “valutare caso per caso l’applicabilità dei principi generali”.

RIDURRE LA SPESA CON I FARMACI BIOSIMILARI

Quest’anno sono scaduti i brevetti di un certo numero di farmaci oncologici innovativi. Questo permetterà di ridurre la spesa farmaceutica, allocando preziose risorse in cure che sono ancora molto costose. Rendendole di fatto disponibili per tutti coloro che ne hanno bisogno.
Il secondo effetto, collaterale potremmo dire, visto l’argomento, è quello di ampliare la concorrenza, contribuendo a ridurre i costi anche dei farmaci originatori stessi.